دراسات وابحاث

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ترفض العلاج الجيني 

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ترفض العلاج الجيني 

مصر:إيهاب محمد زايد

 

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ترفض العلاج الجيني لشركة روكيت، وتشير إلى الحاجة إلى معلومات إضافية عن CMC

 

أعلنت شركة روكيت للأدوية يوم الجمعة أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية رفضت العلاج الجيني للأمراض النادرة كريسلادي (مارنيتيجراجين أوتوتيمسيل) في رسالة استجابة كاملة تطلب فيها معلومات “إضافية محدودة” عن الكيمياء والتصنيع والضوابط لإكمال مراجعة الهيئة التنظيمية.

 

كريسلادي، وهو علاج جيني قائم على ناقلات الفيروسة البطيئة لعلاج النقص الحاد في التصاق كريات الدم البيضاء-I (LAD-I)، واجه بالفعل تأخيرات من الوكالة حيث كان من المفترض في البداية معرفة مصيره في مارس 2024. ومع ذلك، رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ذلك. تاريخ PDUFA إلى 30 يونيو.

 

وقالت شركة روكيت إنها التقت بقادة من مركز التقييم والأبحاث البيولوجية (CBER) التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية “للتوافق مع النطاق المحدود” للمعلومات الإضافية المتعلقة بالكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC) ودعم موافقة كريسلادي في أقرب وقت ممكن. ومع ذلك، انخفض سعر سهم Rocket بأكثر من 11% في تداولات ما قبل السوق يوم الجمعة.

 

وقال غوراف شاه، الرئيس التنفيذي لشركةروكيت، في بيان: “من المطمئن أن تكون إدارة الغذاء والدواء الأمريكية متعاونًا وثيقًا يتفهم الاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة والفائدة السريرية الواضحة وأهمية وصول المريض في الوقت المناسب”. “إن المشاركة المباشرة لقيادة CBER والتزامها بالعمل على وجه السرعة لتقديم هذا العلاج للمرضى يمنحنا أملًا كبيرًا نيابة عن مجتمع نقص المناعة الأولية.”

 

تم تصميم العلاج الجيني لشركة روكيت لعلاج LAD-I، وهو مرض نادر يصيب الأطفال ناجم عن طفرات في جين ITGB2. وتؤدي هذه الطفرة إلى خلل في بروتين CD18، مما يسمح للأوعية الدموية بمكافحة العدوى، ويمكن أن تسبب التهابات بكتيرية وفطرية حادة لدى المرضى بدءًا من الولادة.

 

تم قبول طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) الخاص بشركة كريسلادي في أكتوبر من العام الماضي بناءً على بيانات المرحلة الأولى/الثانية التي تُظهر معدل البقاء الإجمالي بنسبة 100% بعد 12 شهرًا من التسريب ومدة المتابعة الكاملة لتسعة مرضى LAD-I. وأظهرت البيانات أيضًا انخفاضًا في حدوث الالتهابات وانخفاضًا في الآفات الجلدية وعودة القدرة على إصلاح الجروح.

 

تنضم روكيت إلى الشركات الأخرى هذا الأسبوع التي تلقت CRLs من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بسبب مشكلات التصنيع. أعلنت شركتا ميرك ودايتشي سانكيو يوم الخميس أن مركبهما المضاد لسرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة، باتيتوماب ديروكستيكان (HER3-DXd)، قد حصلا على CRL يتعلق بالنتائج التي توصلت إليها منشأة تصنيع تابعة لجهة خارجية. رفضت إدارة الغذاء والدواء أيضًا يوم الثلاثاء طلب شركة AbbVie للأدوية الجديدة لمرشح مرض باركنسون ABBV-951، مستشهدة بملاحظات من عملية تفتيش في شركة مصنعة تابعة لجهة خارجية.

مقالات ذات صلة

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

زر الذهاب إلى الأعلى